《科学》重磅：从源头攻克帕金森病！复旦团队成功阻断毒性“种子”传播

原标题：《科学》重磅：从源头攻克帕金森病！复旦团队成功阻断毒性“种子”传播
文章来源：人工智能学家
内容字数：10210字

帕金森病研究取得突破性进展：FAM171A2成为全新治疗靶点

帕金森病（PD）是一种常见的神经退行性疾病，全球超过千万人受其困扰。其核心机制之一是病理性α-突触白（α-syn）在神经元间的传播，如同“毒性种子”般迅速蔓延大脑。然而，α-syn的传播机制一直是未解之谜。

FAM171A2基因：帕金森病传播的关键

1. FAM171A2基因的发现及其作用

   复旦大学郁金泰团队在《科学》杂志发表论文，首次发现FAM171A2基因在α-syn传播中的关键作用。该基因与阿尔茨海默病、帕金森病等神经退行性疾病的风险增加有关，其表达水平在帕金森病患者中显著升高，并与病理性α-syn聚集程度正相关。

2. FAM171A2蛋白：促进毒性蛋白进入神经元

   研究发现，FAM171A2蛋白与α-syn纤维直接相互作用，特别是与病理性α-syn纤维的结合更为紧密。这种结合增强了神经元的内吞作用，使得毒性蛋白更容易进入细胞内部，如同一个“智能识别门”，错误地将“坏人”请进“家”里。

3. 动物模型验证FAM171A2的作用

   小鼠模型实验结果显示：过表达FAM171A2的小鼠，脑内α-syn病理积累显著增加；而敲低FAM171A2的小鼠，则表现出较少的病理积累和神经元损伤。这进一步证实了FAM171A2在帕金森病进展中的促进作用。

全新治疗方向：靶向FAM171A2

1. bemcentinib药物的发现和作用机制

   研究团队利用人工智能技术，发现了一种小分子化合物bemcentinib，它能有效阻断FAM171A2与α-syn纤维的结合。在小鼠模型中，bemcentinib显著减少了脑内α-syn纤维的积累，改善了帕金森病症状，且未观察到明显的神经毒性。

2. 未来治疗展望

   这项研究为帕金森病治疗带来了全新的干预方向：通过阻断毒性蛋白在脑内的传播，延缓疾病进展，改善患者生活质量。这被认为是帕金森病研究领域的一次“从0到1”的突破。

总而言之，该研究揭示了FAM171A2在帕金森病发生发展中的关键作用，并为靶向FAM171A2的治疗策略提供了坚实的基础，为帕金森病的诊断和治疗带来了新的希望。

联系作者

文章来源：人工智能学家
作者微信：
作者简介：致力成为权威的人工智能科技媒体和前沿科技研究机构